ابيضاض الدم النقوي المزمن (CML)

ابيضاض الدم النقوي المزمن (CML) مرض خلية جذعية نقوية تسببه جين اندماج BCR-ABL1 الناتج عن كروموسوم فيلادلفيا — انتقال متوازن t(9;22)(q34;q11). التيروزين كيناز BCR-ABL1 يقود التكاثر غير المحكوم للسلائف النقوية.

يتقدم CML في ثلاث مراحل: المرحلة المزمنة (الأشيع عند التشخيص والأشد استجابة)، مرحلة التسارع، وأزمة الأرومة (تحول ابيضاضي عدواني). تحقق مثبطات التيروزين كيناز (TKI) استجابات جزيئية عميقة في أكثر من 80% من مرضى المرحلة المزمنة، ويصل كثيرون الآن إلى متوسط حياة طبيعي.

أحدث إيماتينيب ثورة في علاج CML بوصفه أول TKI. عوامل الجيل الثاني (داساتينيب، نيلوتينيب، بوسوتينيب) والجيل الثالث (بوناتينيب، أسيمينيب) توفر خيارات فعالة للمقاومة أو عدم التحمل. الهوادة بلا علاج (TFR) مجال بحث نشط في المرضى ذوي الاستجابة الجزيئية العميقة.