المعلومات الواردة في هذا الموقع ليست لأغراض التشخيص أو العلاج. يرجى استشارة طبيبك لمشاكلك الصحية.

انتقل إلى المحتوى الرئيسي

فقر دم فانكوني

متلازمة فشل نقي العظم الوراثية مع عدم استقرار كروموسومي تتطلب مراقبة يقظة وHSCT شافي

الكاتب: هيئة تحرير الدليل الصحي بمستشفى سايغي
تاريخ النشر:

هذا المحتوى لأغراض التوعية العامة؛ يُرجى استشارة طبيبك للتشخيص والعلاج.

المصادر (5)

هذا المحتوى لأغراض المعلومات فقط ولا يُعد نصيحة طبية. يمكنكم حجز موعد في قسم Hematoloji لدينا. احجز موعد ←

ما هو فقر دم فانكوني؟

فقر دم فانكوني — متلازمة فشل نقي عظم وراثية صبغية جسدية متنحية (أحيانًا مرتبطة X أو صبغية جسدية سائدة)، ناجم عن طفرات ثنائية الأليل في أي من 22 جين FANC (مسار إصلاح DNA FA/BRCA)، وانكسار كروموسومي بعوامل تشبيك DNA (ديبوكسيبوتان أو ميتوميسين C) تشخيصي.

السمات السريرية — موجودات جسدية (قصر قامة وبقع قهوة بالحليب وشذوذات الإبهام/شعاع الكعبرة وصغر الرأس وشذوذات GU وشذوذات هيكلية) في 60-75%، لكن 25-40% بلا شذوذات خلقية واضحة، وفشل نقي العظم التقدمي عادة في سنوات الدراسة، وخطر سرطان مرتفع بشكل ملحوظ عبر جميع الأعمار.

استعداد السرطان — خطر MDS/AML 30-40% بحلول عمر 40، وخطر ورم صلب 20-30% يشمل سرطان خلايا حرشفية للرأس/العنق/الفرج/عنق الرحم/الشرج وسرطان الثدي والمريء، وسن بدء أبكر من الحالات المتفرقة، وزرع خلايا جذعية مكونة للدم لا يزيل خطر الورم الصلب.

نموذج العلاج — مراقبة دموية دقيقة (CBC كل 3 أشهر ونقي عظم سنويًا من عمر 3) وأندروجينات (أوكسيميثولون ودانازول) لقلة الخلايا وHSCT خيفي لفشل النقي الشديد/MDS/AML (باستخدام تكييف منخفض الشدة بسبب عيوب إصلاح DNA) وتحري سرطان عدواني مدى الحياة وتجارب علاج جيني صاعدة.

الأعراض

قلة خلايا شاملة تدريجية البدء — إرهاق ونزف وعدوى متكررة
قصر قامة وفشل نمو وصغر رأس
بقع قهوة بالحليب وآفات ناقصة التصبغ
شذوذات الإبهام وشعاع الكعبرة (إبهام غائب/ناقص التنسج/مشقوق)
شذوذات تناسلية بولية — كلية حدوة الحصان ومبال تحتي وخصية مخفية
تأخر تطوري (البعض) وخلل صماء (هرمون النمو والدرق وشذوذات الغلوكوز)

عوامل الخطر

قصة عائلية لفقر دم فانكوني أو فشل نقي عظم وراثي
أصل يهودي أشكنازي أو أفريكانر (طفرات مؤسسة)
زواج الأقارب
FANCA (60%) وFANCC (15%) وFANCG (10%) أشيع مجموعات التكامل
FANCD1/BRCA2 أو FANCN/PALB2 — خطر سرطان عالٍ بشكل خاص
قلة خلايا تقدمية غير مفسرة لدى طفل

متى يجب مراجعة الطبيب؟

إذا كنت تعاني من أي من الأعراض التالية، راجع مؤسسة صحية دون تأخير:

  • طفل بقلة خلايا شاملة تقدمية غير مفسرة خاصة مع أي شذوذات خلقية (قصر قامة وشذوذات إبهام وبقع قهوة بالحليب) يستوجب إحالة دموية طفلية عاجلة واختبار انكسار كروموسومي (DEB أو MMC).
  • مريض فانكوني معروف بأي أعراض جديدة — كتلة/كتلة غير مفسرة والتهاب حلق مستمر/آفة فموية أو قلة خلايا تقدمية — يستوجب تقييمًا فوريًا لخباثة ثانوية.
  • قصة عائلية لفقر دم فانكوني خاصة في الأشقاء أو الأقارب القريبين تستوجب استشارة وراثية واختبار الأطفال بما في ذلك تحري الولدان للتدخل المبكر.

طرق العلاج

01
الاستقصاء التشخيصي — اختبار انكسار كروموسومي بالديبوكسيبوتان (DEB) أو ميتوميسين C (MMC) على لمفاويات الدم المحيطي (زيادة الانكسارات تشخيصية) يليه لوحة اختبار وراثي لطفرات جين FANC وتحليل مجموعة التكامل واختبار الوالدين للاستشارة الوراثية وخزعة نقي عظم أساسية للتدريج.
02
الرعاية الداعمة — مراقبة النمو والصماء والسمع والرؤية كل 6-12 شهرًا، ودعم النقل لقلة الخلايا العرضية (منتجات منقوصة الكريات البيض ومشععة وسلبية CMV)، ووقاية مضاد حيوي لقلة العدلات، ولقاحات وفق إرشادات الدم الطفلي.
03
العلاج بالأندروجين — أوكسيميثولون (بدء 2-5 مغ/كغ/يوم) أو دانازول لقلة الخلايا عند الاعتماد على النقل ولكن بلا متبرع، واستجابات 50-70% للكريات الحمراء وأقل للصفيحات/المحببات، والآثار الجانبية تشمل التذكير والسمية الكبدية والأورام الغدية الكبدية، تستخدم كجسر إلى الزرع.
04
زرع خلايا جذعية مكونة للدم — العلاج الشافي الوحيد لفشل النقي، والمتبرع الشقيق المتطابق مفضل (بقاء طويل الأمد 85-95%) وغير القريب والهابلوتطابق يتوسعان، وتكييف منخفض الشدة (فلوداربين-سيكلوفوسفاميد جرعة منخفضة +/- TBI 2-4 Gy) بسبب عيب إصلاح DNA، وأفضل النتائج قبل مضاعفات النقل والتطور النسيلي.
05
تحري السرطان — فحص فموي كل 6 أشهر من عمر 10 مع خزعة فرشاة للآفات المشبوهة ومسحات بابا وفحص ذاتي للثدي وتصوير وتنظير مريء لمراقبة باريت ومراقبة MDS/AML بنقي عظم سنوي من عمر 5، ومراقبة مدى الحياة بعد HSCT.
06
العلاجات الصاعدة — العلاج الجيني عبر تصحيح ناقل عدسي لـFANCA (تجارب برشلونة/فريد هاتش) تظهر فعالية أولية في استعادة تكون الدم دون تكييف مبطل للنقي، والانعكاس الجسدي يمكن أن يؤدي إلى تحسن عفوي (غير قابل للتنبؤ)، وإيلترومبوباغ وعوامل أخرى قيد البحث.

أي قسم يجب مراجعته؟

يمكنك مراجعة قسم Hematoloji في مستشفانا لهذه الشكاوى. سيقوم أطباؤنا المتخصصون بإعداد خطة العلاج الأنسب لك.

معلومات عن قسم Hematoloji

دعنا نساعدك

يمكنك حجز موعد مع أطبائنا المتخصصين أو الاتصال بنا لشكاواك.

مواضيع صحية ذات صلة

مقالات أخرى من نفس القسم قد ترغب في الاطلاع عليها.

فقر الدم (الأنيميا)

Dahiliye (İç Hastalıkları)

فقر الدم هو انخفاض الهيموغلوبين الذي يقلل نقل الأوكسجين ويسبب التعب والشحوب وضيق النفس. ليس مرضا بحد ذاته بل علامة على حالات كامنة متعددة. معظم الحالات قابلة للعلاج بالتشخيص المناسب.

فقر الدم بعوز الحديد

Dahiliye (İç Hastalıkları)

يتطور فقر الدم بعوز الحديد عند نقص المدخول أو سوء الامتصاص أو زيادة الفقد، ويؤثر غالبا في النساء والأطفال. تحديد السبب الأساسي هو محور العلاج إلى جانب تعويض الحديد.

عوز فيتامين ب12

Dahiliye (İç Hastalıkları)

قد يسبب عوز فيتامين ب12 فقر دم ضخم الأرومات وأعراضا عصبية واختلالا إدراكيا. يمنع العلاج المبكر بالحقن أو الفموي المضاعفات غير القابلة للعكس.

إدارة ارتفاع ضغط الدم

Dahiliye (İç Hastalıkları)

يُسمى ارتفاع ضغط الدم بالقاتل الصامت لأنه يتقدم سنوات دون أعراض وقد يضر بالقلب والدماغ والكلى والعينين. تقلل المراقبة المنتظمة وتعديل النمط والأدوية المبنية على البينة من خطر الأمراض القلبية الوعائية بشكل كبير.

الفشل الكلوي المزمن

Dahiliye (İç Hastalıkları)

مرض الكلى المزمن أحد أشيع مضاعفات الأمراض المزمنة كالسكري وارتفاع ضغط الدم، وقد يكون صامتا في مراحله المبكرة.

التهاب الكبد B (HBV)

Dahiliye (İç Hastalıkları)

التهاب الكبد B عدوى بفيروس DNA يسبب التهاب كبد حاداً ومزمناً مع خطر التشمع والسرطان الكبدي الخلوي؛ يدمج التشخيص HBsAg وHBeAg ومضاد HBc وDNA فيروسي مع معالجة حسب طور المرض باستخدام نظائر النوكليوزيد (إنتيكافير، تنوفوفير) وتلقيح شامل للرضع.

التهاب الكبد C (HCV)

Dahiliye (İç Hastalıkları)

التهاب الكبد C فيروس RNA يسبب التهاب كبد مزمناً قد يتطور إلى تشمع وسرطان كبدي خلوي؛ تحقق أنظمة الأدوية المضادة الفيروسات المباشرة (DAA) شاملة الأنماط الحديثة (سوفوسبوفير/فيلباتاسفير وغليكابريفير/بيبرنتاسفير) استجابة فيروسية مستدامة تفوق 95% في 8–12 أسبوعاً مع فحص شامل للبالغين وشفاء شبه كامل.

مرض الكبد الدهني

Dahiliye (İç Hastalıkları)

مرض الكبد الدهني غير الكحولي (NAFLD) مرتبط ارتباطاً وثيقاً بالسمنة والمتلازمة الاستقلابية ويمكن عكسه إلى حد كبير بالعلاج المبكر.

تنبيه صحي: المعلومات الواردة في هذه الصفحة مُعدة لأغراض المعلومات العامة فقط. لا تحل محل التشخيص والعلاج الطبي. يرجى استشارة طبيبك لشكاواك.