Hedefli tedavi (targeted therapy), kanser hücrelerinin büyümesi, çoğalması ve yayılmasında rol oynayan spesifik moleküler hedefleri (protein, enzim, reseptör veya genetik değişiklik) seçici olarak bloke eden ilaç grubudur. Konvansiyonel kemoterapinin hızlı çoğalan tüm hücreleri (hem kanser hem de sağlıklı) etkilemesine karşın, hedefli tedaviler kanser hücrelerinde daha seçici etkili olduğu için genellikle daha az sistemik toksisite gösterir. 2001'de imatinibin KML tedavisinde kullanılmasıyla başlayan hedefli tedavi çağı, onkolojinin paradigmasını değiştirmiştir.
Hedefli tedavi ilaçları iki ana gruba ayrılır: (1) Küçük molekül inhibitörleri — hücreye geçebilen ve hücre içi hedeflere (örn. tirozin kinazlar, proteazomlar, BRAF, EGFR) bağlanan ilaçlar (imatinib, erlotinib, vemurafenib, ibrutinib); (2) Monoklonal antikorlar — hücre yüzeyi hedeflerine (örn. HER2, EGFR, VEGF, CD20) bağlanan büyük molekül ilaçlar (trastuzumab, ritüksimab, bevacizumab, cetuximab).
Hedefli tedaviler 'öncelikli biyobelirteç' testlerinin kullanılmasını gerektirir: Hastanın tümöründeki genetik, moleküler veya proteomik değişikliklerin (mutasyon, füzyon, amplifikasyon, overekspresyon) belirlenmesi. Kişiselleştirilmiş tıp yaklaşımı ile hasta için en uygun hedefli tedavi seçilir. Örneğin: HER2 pozitif meme kanseri → trastuzumab; BRAF V600E pozitif melanoma → vemurafenib+kobimetinib; EGFR mutasyonlu küçük hücreli dışı akciğer kanseri → osimertinib; CD20 pozitif B hücreli lenfoma → ritüksimab.