hATTR Amiloidozda Patisiran ve İnotersen

Herediter transtiretin amiloidozda TTR üretimini baskılayan RNA hedefli tedavilerdir.

Yazan: Saygı Hastanesi Sağlık Rehberi Editör Kurulu

Yayın tarihi: 1 Şubat 2026

Bu içerik genel bilgilendirme amaçlıdır; tanı ve tedavi için lütfen hekiminize danışınız.

Bu içerik bilgi amaçlıdır, tıbbi tavsiye niteliği taşımaz. Kardiyoloji bölümümüzden randevu alabilirsiniz. Randevu Al →

hATTR Amiloidozda Patisiran ve İnotersen Nedir?

Patisiran; lipid nanopartikül yapısında siRNA olup karaciğerde TTR mRNA'sını yıkarak TTR üretimini %80'in üzerinde baskılar. APOLLO çalışmasında polinöropatide etkinliği kanıtlanmıştır.

İnotersen ise antisens oligonükleotid olup benzer mekanizma ile TTR üretimini azaltır. NEURO-TTR çalışmasında nörolojik ilerlemeyi yavaşlattığı gösterilmiştir.

Her iki ilaç da hATTR polinöropati ana endikasyon olmakla birlikte kardiyak tutulumu olan hastalarda da kullanılmaktadır. Vutrisiran daha yeni bir ajandır.

Belirtiler

Periferik nöropati

Otonom disfonksiyon

Kardiyak yetmezlik

GI semptomlar

Cardiomyopati bulguları

Aritmi

Aşırı yorgunluk

Risk Faktörleri

TTR varyant pozitifliği

Aile öyküsü

Erken semptom başlangıcı

Çoklu organ tutulumu

Kardiyak+nörolojik hastalık

Gastrointestinal tutulum

İleri evre

Ne Zaman Doktora Başvurmalı?

Aşağıdaki belirtilerden herhangi birini yaşıyorsanız vakit kaybetmeden bir sağlık kuruluşuna başvurun:

Kanıtlanmış hATTR polinöropati
Kardiyak tutulum eşliğinde
Hastalık ilerlemesi
Tedavi başlangıcı
Yan etki yönetimi
Genetik danışmanlık aile

Tedavi Yöntemleri

Patisiran IV her 3 haftada

İnotersen SC haftalık

Vutrisiran alternatif

Kalp yetmezliği tedavisi

Nörolojik destek

Multidisipliner takip

A vitamini takviyesi

Hangi Bölüme Başvurmalı?

Bu şikâyetler için hastanemizin Kardiyoloji bölümüne başvurabilirsiniz. Uzman hekimlerimiz size en uygun tedavi planını oluşturacaktır.

Kardiyoloji Bölümü Hakkında Bilgi Alın

Size yardımcı olalım

Şikâyetleriniz için uzman hekimlerimizden randevu alabilir veya bize ulaşabilirsiniz.

Randevu Al Bize Ulaşın

İlgili Sağlık Konuları

Aynı bölümden incelemek isteyebileceğiniz diğer makaleler.

Hipertansiyon (Yüksek Tansiyon)

Kardiyoloji

Hipertansiyon, kan basıncının 140/90 mmHg'nın üzerinde seyretmesi durumudur; erken tedavi ciddi komplikasyonları önler.

Koroner Arter Hastalığı

Kardiyoloji

Koroner arterlerin ateroskleroz nedeniyle daralması, göğüs ağrısı (anjina) ve kalp krizine yol açabilir.

Kalp Yetmezliği

Kardiyoloji

Kalp yetmezliği nefes darlığı, bacak şişliği ve yorgunlukla seyreden kronik bir kalp hastalığıdır.

Kalp Krizi (Miyokard Enfarktüsü)

Kardiyoloji

Kalp krizi bir tıbbi acil durumdur; her dakika kalp kası kaybı yaşandığından anında müdahale hayat kurtarır.

Atriyal Fibrilasyon

Kardiyoloji

Atriyal fibrilasyon, düzensiz kalp atışı ve inme riskiyle seyreden yaygın bir ritim bozukluğudur.

Kalp Çarpıntısı (Palpitasyon)

Kardiyoloji

Çarpıntı çoğunlukla iyi huylu nedenlerle oluşur ancak altta yatan kalp ritim bozuklukları dışlanmalıdır.

Kalp Kapak Hastalıkları

Kardiyoloji

Kapak darlığı veya yetmezliği kalbin iş yükünü artırarak zamanla kalp yetmezliğine zemin hazırlayabilir.

Aort Anevrizması

Kardiyoloji

Aort anevrizması çoğunlukla sessiz seyreder; erken tanı ile rüptür (yırtılma) riskinden önce tedavi edilebilir.

Sağlık Uyarısı: Bu sayfadaki bilgiler genel bilgilendirme amacıyla hazırlanmıştır. Tıbbi tanı ve tedavi yerine geçmez. Şikâyetleriniz için mutlaka hekiminize başvurunuz. Saygı Hastanesi, bu sayfadaki bilgilere dayanılarak yapılan uygulamalardan sorumluluk kabul etmez.