Hematolojide Gen Tedavisi

Hematolojik hastalıklarda gen tedavisi ve gen düzenleme yaklaşımları.

Yazan: Saygı Hastanesi Sağlık Rehberi Editör Kurulu

Yayın tarihi: 1 Şubat 2026

Bu içerik genel bilgilendirme amaçlıdır; tanı ve tedavi için lütfen hekiminize danışınız.

Bu içerik bilgi amaçlıdır, tıbbi tavsiye niteliği taşımaz. Hematoloji bölümümüzden randevu alabilirsiniz. Randevu Al →

Hematolojide Gen Tedavisi Nedir?

Hematolojide gen tedavisi, kalıtsal kan hastalıklarının genetik düzeyinde düzeltilmesini hedefleyen yenilikçi tedavi yaklaşımlarını kapsar. Lentiviral vektör bazlı gen ekleme ve CRISPR-Cas9 gen düzenleme bu alandaki iki ana teknolojik platformdur.

Exagamglogene autotemcel (exa-cel, CASGEVY), CRISPR-Cas9 ile BCL11A eritroid güçlendiricisini düzenleyerek fetal hemoglobin üretimini artıran ve orak hücre hastalığı ile transfüzyon bağımlı beta talasemide FDA onayı alan ilk gen düzenleme tedavisidir. Lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel, LYFGENIA) lentiviral vektör bazlı gen terapisi olarak orak hücre hastalığında onay almıştır.

Hemofili A'da valoctocogene roxaparvovec (AAV5 vektörü ile FVIII gen transferi) ve hemofili B'de etranacogene dezaparvovec (AAV5 ile FIX gen transferi) klinik pratiğe girmiştir. Bu tedaviler miyeloablatif hazırlık rejimi gerektiren otolog kök hücre nakli sürecini içerir ve uzun dönem güvenlilik takibi devam etmektedir.

Belirtiler

Gen tedavisi bir tedavi yöntemidir; spesifik belirti gerektirmez

Orak hücre hastalığında tekrarlayan ağrı krizleri

Talasemide kronik transfüzyon bağımlılığı

Hemofili A/B'de tekrarlayan kanama atakları

Konvansiyonel tedaviye yetersiz yanıt

Risk Faktörleri

Miyeloablatif hazırlık rejimine bağlı fertilitesizlik

Lentiviral vektör insersiyonel mutajenez riski

AAV vektörlere karşı nötralizan antikor varlığı

Uzun dönem güvenlilik verileri henüz sınırlı

Ne Zaman Doktora Başvurmalı?

Aşağıdaki belirtilerden herhangi birini yaşıyorsanız vakit kaybetmeden bir sağlık kuruluşuna başvurun:

Ağır orak hücre hastalığı veya beta talasemi major tanısında
Ağır hemofili A veya B tanısında
Konvansiyonel tedaviden yetersiz fayda görüldüğünde

Tedavi Yöntemleri

CASGEVY (exagamglogene autotemcel) — orak hücre ve beta talasemi

LYFGENIA (lovotibeglogene autotemcel) — orak hücre hastalığı

Valoctocogene roxaparvovec — hemofili A gen tedavisi

Etranacogene dezaparvovec — hemofili B gen tedavisi

Miyeloablatif hazırlık (busulfan bazlı)

Uzun dönem izlem (insersiyonel mutajenez, hematolojik malignite)

Hangi Bölüme Başvurmalı?

Bu şikâyetler için hastanemizin Hematoloji bölümüne başvurabilirsiniz. Uzman hekimlerimiz size en uygun tedavi planını oluşturacaktır.

Hematoloji Bölümü Hakkında Bilgi Alın

Size yardımcı olalım

Şikâyetleriniz için uzman hekimlerimizden randevu alabilir veya bize ulaşabilirsiniz.

Randevu Al Bize Ulaşın

İlgili Sağlık Konuları

Aynı bölümden incelemek isteyebileceğiniz diğer makaleler.

Anemi (Kansızlık)

Dahiliye (İç Hastalıkları)

Anemi, dokulara yeterli oksijen taşınamadığında ortaya çıkan yorgunluk, solgunluk ve nefes darlığıyla seyreden bir tablodur.

Demir Eksikliği Anemisi

Dahiliye (İç Hastalıkları)

Yetersiz demir alımı veya kronik kan kaybı sonucu gelişen demir eksikliği anemisi, özellikle kadınları ve çocukları etkiler.

B12 Vitamini Eksikliği

Dahiliye (İç Hastalıkları)

B12 eksikliği; anemi, nörolojik belirtiler ve bilişsel sorunlara yol açabilen ve erken tedaviyle büyük ölçüde önlenebilen bir durumdur.

Hipertansiyon (Yüksek Tansiyon)

Dahiliye (İç Hastalıkları)

Hipertansiyon, 'sessiz katil' olarak bilinir; çünkü genellikle belirti vermeksizin yıllarca ilerleyerek ciddi komplikasyonlara zemin hazırlar.

Kronik Böbrek Yetmezliği

Dahiliye (İç Hastalıkları)

Kronik böbrek hastalığı; hipertansiyon ve diyabet gibi kronik durumların en sık komplikasyonlarından biridir ve erken evrede belirti vermeyebilir.

Hepatit B

Dahiliye (İç Hastalıkları)

Hepatit B, aşıyla önlenebilen ancak kronikleştiğinde siroz ve karaciğer kanserine zemin hazırlayan viral bir karaciğer hastalığıdır.

Hepatit C

Dahiliye (İç Hastalıkları)

Hepatit C, günümüzde yüksek başarı oranıyla tedavi edilebilen; ancak geç tanındığında siroza ilerleyebilen bir karaciğer hastalığıdır.

Karaciğer Yağlanması (Yağlı Karaciğer)

Dahiliye (İç Hastalıkları)

Non-alkolik yağlı karaciğer hastalığı (NAFLD), obezite ve metabolik sendromla yakından ilişkili olup erken tedavide büyük ölçüde geri dönüşümlüdür.

Sağlık Uyarısı: Bu sayfadaki bilgiler genel bilgilendirme amacıyla hazırlanmıştır. Tıbbi tanı ve tedavi yerine geçmez. Şikâyetleriniz için mutlaka hekiminize başvurunuz. Saygı Hastanesi, bu sayfadaki bilgilere dayanılarak yapılan uygulamalardan sorumluluk kabul etmez.