باتيسيران وإينوترسين في النشواني hATTR

باتيسيران siRNA مُغلَّف بجسيمات نانوية دهنية، يُحلّل mRNA لـ TTR الكبدي ويُخفّض إنتاج TTR بأكثر من 80%. أظهرت تجربة APOLLO فاعليته في اعتلال الأعصاب المحيطية.

إينوترسين أوليغونيوكليوتيد مضاد للمعنى يُقلّل إنتاج TTR بآلية مماثلة. أظهرت تجربة NEURO-TTR إبطاء التقدّم العصبي.

كلاهما مُستَطَب أساسًا لاعتلال الأعصاب في hATTR، لكنّهما يُستخدمان أيضًا في المرضى ذوي التورّط القلبي. فوتريسيران عامل أحدث في الفئة ذاتها.